罕病脊髓性肌肉萎縮症微電影　國際創作競賽取得佳績

【健康醫療網／記者林怡亭報導】國際佛光會世界總會響應星雲大師提倡「做好事、說好話、存好心」三好運動，舉辦第四屆2022年三好微電影國際創作競賽，日前得獎名單出爐，社團法人台灣生命之窗慈善協會以2021年推出的脊髓性肌肉萎縮症紀錄片《等待．奇蹟 Awaiting Miracle》，用溫暖卻有力道的方式，娓娓道出病友家庭的真實心聲，最終在來自103個國家的2703件作品中脫穎而出，奪得紀錄片組第二名佳績。

脊髓性肌肉萎縮症（SMA），是一種罕見遺傳性神經肌肉疾病，隨著時間的推移會逐漸失去自主控制肌肉的能力，根據國外臨床試驗與真實世界數據顯示若能盡早用藥，病友可望維持或改善現有運動功能。目前在台灣有超過400位病友，但僅不到一成的病友受惠於健保給付用藥，大部分病友仍苦苦等待接受治療的機會，在藥物給付進度無進展的狀況下，維持樂觀成了無奈下的唯一選擇。本身也是SMA病友的生命之窗慈善協會理事長李怡潔，不畏疫情親自前往洛杉磯受獎並呼籲：「影片真實呈現了SMA家庭所面臨的困境，希望健保署看見病友及家屬對救命藥的期待及渴望，在財務可負擔的情況下嘉惠更多病友，莫使期待變成不可彌補的悲凄遺憾。」

自幼診斷脊髓性肌肉萎縮症　李怡潔挺身為病友權益發聲

李怡潔年幼時診斷出SMA，曾被告知活不過20歲，人生一度陷入黑暗，她分享：「曾有病友接受採訪時表示，由於被疾病剝奪了自主能力，現在的自己無異於『一個還能說話的肉塊』」。這個疾病最殘忍之處，莫過於讓病友擁有與常人無異，甚至更優良的認知能力，明知有藥可醫卻用不到，眼睜睜看著自己生命的流逝。
SMA疾病的用藥治療所費不貲，讓SMA患者處境依舊辛酸，甚至李怡潔本身也不符合健保用藥資格。切身體會到這個疾病的殘酷之處，傳播科系出身的李怡潔善用自身表達天賦，決心為病友及病友家庭發聲，成立「台灣生命之窗慈善協會」。目前全球有多個國家都將SMA藥物納入健保給付，而台灣自2020年通過有條件限縮給付後，近兩年卻止步不前，心疼病友漫長等待卻沒有換來好消息，2021年協會規劃一系列病友紀錄片，期盼透過真實病友故事傳達病友對於接受治療的熱切期盼。怡潔表示：「2022年帶給我們最大的體悟是，面對疾病或烽火，沒有人應該被放棄，你我都身在其中。透過不同方式，例如此次得獎的紀錄片，讓社會上愈多人知道病友們的困境，就愈有機會去改變現況，這是協會一直努力在做的事情」。

▲生命之窗慈善協會理事長李怡潔，不畏疫情親自前往洛杉磯受獎

日日與時間賽跑　奇蹟到來前是無盡的等待

《等待．奇蹟Awaiting Miracles》記錄了病友王潔沂的故事，快2歲時潔沂被診斷罹患SMA，隨著年紀增長，走路越來越不穩、容易跌倒，以前對她而言輕而易舉的動作，也隨著運動功能逐漸退化而變得越來越困難。萬般無奈的是，除了等待他們卻無計可施，因為潔沂的狀況並不符合健保給付資格。

潔沂的母親李文婷提到：「對於SMA病友而言，時間更是不能等的，每一分每一秒他們都在面臨不斷退化，若不能及早用藥維持運動功能，便只能眼睜睜看著身體狀況逐漸惡化。」潔沂近幾年只能透過復健或中藥採取緩和治療，然而肌肉仍日漸失去力氣，甚至半夜因為無法起身而哭著爬進廁所，這些狀況落在父母的眼裡只有無盡的心疼。

全球多國開放SMA全給付用藥　病友及家屬盼國內盡快跟進

放眼國際，SMA病友治療的需求與急迫性受到重視，甚至看重「經濟效益」的英國跟澳洲，也都已全給付SMA藥物；反觀國內，「罕見疾病防治及藥物法」立法20多年，是世界第五個立法保障罕病病友醫療權利的國家，但至今卻有超過九成SMA病友仍盼不到健保給付藥物，更顯得台灣給付進展與國際背道而馳。根據健保署公開資料顯示，截至今年8月罕病專款預算仍有近10億元未執行，若年底仍未用磬全數將退回繳庫，過去四年都出現預算剩餘情形，病友不得不擔憂今年用藥願望也將落空。致力於SMA藥物爭取的李怡潔理事長再次呼籲：「病友真的沒有條件繼續等待，希望政府能正視罕見疾病病友的醫療權益，讓罕藥專款的每一分預算都需要做真正有效的利用，不要讓病友與時間對抗的同時，對救命藥的期待也成為空想。」  

欣賞《等待．奇蹟 Awaiting Miracle》紀錄片請至：https://youtu.be/A7IuL5UlPHk 

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資料來源：健康醫療網 https://www.healthnews.com.tw/readnews.php?id=55373
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