日本武田製藥（Takeda）對外宣布，國際權威醫學期刊《新英格蘭醫學期刊》（NEJM）發表了口服食慾素受體2（OX2R）促效劑 oveporexton（商品名 ORZEYFUL）針對第一型猝睡症（NT1）的兩項三期臨床試驗結果。該藥物為首款且唯一針對第一型猝睡症根本病因進行治療的藥品。
第一型猝睡症是一種由食慾素（orexin）缺乏引起的慢性罕見神經系統疾病，患者常出現日間過度嗜睡、猝倒（肌肉突然無力）、夜間睡眠中斷、睡眠癱瘓及幻覺等症狀，對患者的工作、學業與社交生活造成嚴重影響。三期試驗計畫主持人 Emmanuel Mignot 指出，這項數據展現了將臨床治療從單純控制症狀，轉變為針對疾病本身進行治療的潛力。
根據試驗數據，在為期12週的治療中，受試者在清醒度、嗜睡程度、猝倒發生率及生活品質等指標上均展現顯著改善。服用 oveporexton 的組別每週猝倒發生率中位數降幅達79.0%至88.8%，且高達97%的受試者表示整體症狀有所好轉。安全性方面，常見的不良反應包括短暫失眠、頻尿、尿急與唾液過多，多數症狀為輕度至中度且多在初期發生。
武田製藥指出，oveporexton 已在美國、日本及中國獲得核准，用於治療成人第一型猝睡症，目前也持續向其他國家衛生主管機關提出申請，期望能為更多全球患者帶來全新治療選擇。
【原文出處】：猝睡症新藥三期臨床報捷 武田製藥口服藥登新英格蘭醫學期刊