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罹患「慢性淋巴性白血病」治療選擇較少? 「這基因」出現變異恐錯失救命時機

2023-07-13 12:00

若罹患罕見的「罹患慢性淋巴性白血病」,不僅第一線治療選擇較少;若有先天基因染色體缺陷,高風險族群更可能錯失關鍵救命時機?所幸新一代口服標靶藥物首納健保,有效延長存活期,對於白血病患者而言可謂如虎添翼。

潮健康/編輯部

慢性淋巴性白血病治療選擇較少? 「1基因」變異恐錯失救命時機

若罹患罕見的「罹患慢性淋巴性白血病」,不僅第一線治療選擇較少;若有先天基因染色體缺陷,高風險族群更可能錯失關鍵救命時機?所幸新一代口服標靶藥物首納健保,有效延長存活期,對於白血病患者而言可謂如虎添翼。

台灣癌症基金會賴基銘執行長說明,「血液癌症」主要可分為3大類:血癌(白血病)、淋巴癌、多發性骨髓瘤,下又細分多種類別,分類複雜民眾難以分辨。而血癌當中的慢性淋巴性白血病(CLL)好發於60歲以上銀髮族,因初期無明顯症狀,出現症狀也容易與老化混淆而被忽略,因而被稱為「沉默殺手」。

傳統CLL治療第一線僅有「化療」可供選擇,然而CLL患者當中卻有一群罕見的高風險族群:「17p染色體缺陷」,僅占整體患者近1成(約5%-9%),在傳統治療上卻面臨2大困境:一是對化療反應不佳;二是其預後是CLL病人中較難治。如此治療架構不但無法與國際治療指引接軌,也導致此類高風險族群病人須耗時經歷前期治療失敗,才有機會在後線選擇使用標靶治療。

所幸,今年7月迎來好消息,新一代口服標靶藥物「BTK抑制劑」首獲健保給付,作為慢性淋巴性白血病高風險族群(17p染色體缺陷)一線用藥,讓更多高風險族群病人受惠,治療再翻新篇。

慢性淋巴性白血病最常見「無症狀」! 長者體重減輕、無力可能不是老化

慢性淋巴性白血病(CLL)是歐美國家最常見的白血病,但在亞洲的發生率很低。根據國健署109年癌症登記報告顯示,CLL患者共計241人,占白血病發生人數約9%,即使病人數相對少確有逐年緩慢增加的趨勢。多數患者早期並無症狀,都是健檢時因白血球過高而確診。CLL常見的7大症狀包括:

1. 不明原因的體重減輕(半年內下降1成以上)

2. 不明原因的反覆發燒

3. 夜間盜汗

4. 淋巴結腫脹

5. 全身倦怠

6. 食慾不振

7. 全身乏力

由於症狀不典型,常被誤認是「老化」而延誤治療。中華民國血液病學會理事姚明醫師表示,對於慢性淋巴性白血病高危險患者來說,目前唯一可能根治方式為異體造血幹細胞移植,但患者確診時大都已經60-70歲,且超過90%都有合併一種以上的共病,身體難以負荷副作用極大的移植治療,因此治療上以「無症狀者定期追蹤;有症狀者介入治療」為基準,目標以維持患者生活品質、延長病人存活期為主。

17p染色體缺陷對化療反應不佳  國際治療準則:第一線應採標靶治療

「基因變異」是慢性淋巴性白血病重要的預後因子,可藉此評估病人接受治療後反應是否良好、疾病進程、治療難易度。CLL病人間基因表現的歧異度非常大,約有數十種基因變異,其中具有17p染色體缺陷的病患通常較早出現症狀且預後最差。

傳統CLL的治療是以化療為主,近年雖有標靶藥物加入,但在使用時機上,仍被規範在化療加單株抗體兩種藥物治療失敗後,才有機會在後線選擇使用標靶藥物。由於患者多為中高齡者,化療帶來的嚴重副作用如噁心、嘔吐、頭暈等,往往使患者難以負荷持續接受療程。

中華民國血液及骨髓移植學會秘書長蔡承宏醫師說明,由於17p染色體缺陷患者對化療反應不佳,研究顯示國內有約10% 的患者具有17p染色體缺陷,中位數存活期僅3-4年,顯著低於沒有基因變異的患者,而這樣的結果也與過往可選擇的治療方式有關。因此美國國家癌症資訊網治療指引(NCCN Guidelines)建議,具有17p染色體缺陷的患者,第一線應使用標靶藥物治療。

蔡承宏醫師補充,過往一線治療選擇有限,患者需先進行化療,但實際上卻反應不佳,反而讓病人錯失治療良機!

新一代口服標靶納健保!  有效延長患者存活期 

近年新型標靶藥物陸續問世,為癌症患者提供更多元的治療選擇。日前,血液癌症患者前線治療迎來曙光,台灣慢性淋巴性白血病治療也往前邁進一大步,接軌國際治療指引趨勢,不但將新一代口服標靶BTK抑制劑納入健保給付,作為慢性淋巴性白血病高風險族群(17p染色體缺陷)一線用藥;此外針對難治/復發型被套細胞淋巴瘤(rrMCL)患者,也成為二線健保給付用藥。

蔡承宏醫師強調,相較傳統治療,新一代口服標靶BTK抑制劑可顯著提升患者存活率,安全性較高、亦能降低心房顫動、高血壓、出血等副作用,進一步提升患者生活品質。尤其納入健保給付成為一線用藥,也讓高風險的CLL患者少走冤枉路,免於接受不必要的化療過程,幫助患者重拾精彩生活。


 


 

 

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